Le Forum maladies rares

Bonjour SebUK
Ce message vient confirmer nos différents échanges. Compte tenu des difficultés d’accès au cidofovir rapportées par certaines familles, le conseil d'administration de l’association Vaincre PRR m’avait demandé, début 2015, de contacter l’ANSM en tant que présidente de Vaincre PRR. Fin juin 2015, j’ai donc posé la question de la disponibilité du cidofovir en France et des modalités d’accès à ce médicament pour les adultes et les enfants malades qui le souhaiteraient, bien entendu sur prescription du médecin les prenant en charge, compte tenu du caractère agressif de leur infection virale (à partir de 4 interventions de chirurgie ORL par an).

Voici l’essentiel de ce que l’on peut retenir de l’entretien que j’ai pu avoir avec les deux représentantes de l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé), qui gèrent le dossier du cidofovir ;

Sur la disponibilité du cidofovir

Suite au retrait d’AMM (autorisation de mise sur le marché) au niveau européen prononcé en 2013 et à la demande du laboratoire Gilead qui fabriquait ce médicament, le cidofovir n’est disponible dans toute l’Union européenne que sous forme d’ATU (autorisation temporaire d’utilisation). Il n’y a pas de stock de cidofovir en France. L’ANSM passe commande à un laboratoire anglais (Nexcape), au fur et à mesure des demandes qui lui parviennent, Nexcape est le laboratoire anglais qui distribue le cidofovir partout en Europe. En juin 2015, le laboratoire avait des difficultés à répondre à la demande sans que les raisons précises de ces difficultés soient précisées.
Les représentantes de l’ANSM, recontactées en octobre 2015, disaient alors que toutes les demandes d’ATU étaient acceptées, que ce soit pour la PRR ou pour deux autres maladies elles aussi d’origine virale, pour autant que le cidofovir soit disponible sur le marché.

Sur les ATU et la notion de médicament orphelin

Il existe deux types d’ATU. Chacun de ces types a fait l’objet d’une rapide analyse :
1°) l’ATU individuelle ; son principe est commun à tous les médicaments délivrés en ATU et à tous les cas pour lesquels il est demandé une ATU ; l’ATU doit être adaptée à la maladie et au cas de la personne, d’où une attribution au cas par cas pour une utilisation par le médecin prescripteur sous sa responsabilité, en dehors de tout cadre réglementaire comme celui que constitue une AMM. Ceci peut expliquer que les familles aient l’impression d’une gestion différente selon le cas.
2°) l’ATU de cohorte ; elle précède généralement la délivrance d’une AMM, (elle est souvent demandée par le labo qui fait une demande d’AMM) et permet l’utilisation anticipée du médicament pour un ensemble de personnes (une cohorte) répondant aux mêmes critères de diagnostic et de nécessité thérapeutique.

La notion de médicament orphelin a également été rapidement évoquée. Un traitement qui n’est pas mis en vente ou n’est plus commercialisé pour des raisons de non rentabilité prévisible ou constatée est dit « médicament orphelin ». Ce sera aussi un point à rediscuté lors de la réunion de travail que nous avons demandé à l'ANSM.

Sur la procédure de demande d’ATU elle-même
Cette procédure est très codifiée. L’ensemble de la réglementation, des formulaires et des recommandations destinés au médecin demandeur et son collègue pharmacien sont disponibles sur Internet à l’adresse suivante :

http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisa ... (offset)/8

Il ne m’appartiens pas de porter un jugement sur cette procédure mais j'ai eu des échos en provenance directe de médecins et pharmaciens (la demande doit toujours être cosignée par un binôme médecin-pharmacien du même hôpital)) sur le fait que remplir ce dossier. leur prenait du temps.

Vous pouvez transmettre toutes ces informations à votre chirurgien ORL en lui disant qu'il peut me joindre pour de plus amples informations si nécessaire. Il peut aussi contacter le chef de service ORL-pédiatrie à l'hôpital Robert Debré qui suit plusieurs cas de PRR chez des enfants et des adolescents. Il a une bonne expérience du cidofovir dans ce type de maladie (une douzaine de cas je pense). Il peut aussi s'adresser au pharmacien de l'hôpital Robert Debré qui traite les dossiers cidofovir.

Bon courage SebUK, tenez-nous au courant de l'évolution de cette fichue PRR. Le partage d'information entre malades et entre médecins peut faire avancer les choses. Ensemble, on est plus fort !

Colette, présidente de Vaincre PRR

Amelie_Feraud a écrit :Je crois qu'un traitement combiné au cidofovir intralésionnel et au laser CO2 est actuellement pratiqué dans la papillomatose laryngotrachéale. Peut-être que quelqu'un peut trouver plus d'informations sur Internet.

Bonjour Amelie
En effet le Cidofovir est parfois utilisé pour traiter des lésions papillomateuses. Un geste chirurgical est souvent associé. D'ailleurs le microdebrideur tend à remplacer le laser (moins agressif et abcence de fumées). Êtes vous concernée par la PRR ? Si c'est le cas n'hésitez pas à nous contacter en privé. Cordialement

Bonjour,

Jai pu lire de très beau témoignages et une force incroyable de certaines personnes. On m'a détecté cette papillomatose sur les cordes vocales depuis environ 2 ans du à une modification de la voix du jour au lendemain. J'ai eu le droit à deux opérations et elle est bien de retour. Les 14 premiers mois ont été compliqué sur le plan moral : du mal à accepter, renfermement sur soi-même, isolement.. Aujourdhui ça va beaucoup mieux et j'arrive à l'accepter même si ce n est pas tous les jours facile.

J'ai vu que certaines personnes faisait des traitements de fonds avec des huiles essentielles. Ceci pourrait m'intéresser car je pense que ça ne peut pas faire de mal.

J'ai trouvé assez compliqué après l'opération au laser. Quest ce que l'operation microdebrideur? J'ai vu que quelqu'un à mentionné ce terme dans le forum.

Cordialement

Bonjour Guillaume,
Désolée de n'avoir pu répondre plus tôt faute de temps disponible. Vous avez donc une forme adulte de la papillomatose respiratoire récurrente (PRR). Quand vous lirez quelque chose sur la PRR, faites bien la différence entre ce qui concerne les formes de l'adulte et les formes de l'enfant. Les mêmes papillomavirus sont à l'origine de ces 2 formes de la papillomatose mais la gravité de la situation et l'évolution sont bien différentes.
Les formes révélées à l'âge adulte sont bien moins sévères que les formes révélées dans la petite enfance. Ces formes adultes évoluent le plus souvent sur quelques années (3 à 4 ans en général) nécessitant plusieurs interventions chirurgicales quel que soit le chirurgien ORL qui vous prend en charge, puis vont s'estomper. Nos spécialistes ORL parlent alors d'une rémission et conseillent de garder une surveillance en général annuelle. Bien sûr, ll'interdiction de fumer reste un impératif, que ce soit du tabac et tout autre végétal. Il y a 2 raisons à celà ; l'effet dépresseur sur les défenses immunitaires et l'effet cancérogène. L'alcoolisation excessive est également déconseillée mais cela n'empêche pas de "prendre un pot" avec des amis de temps à autre, du moins quand les bars et terrasses seront à nouveau autorisés à ouvrir. Une bonne hygiène de vie est bénéfique pour le système immunitaire... mais les papillomavirus peuvent néanmoins rester latents (cachés, dormants...) dans la muqueuse laryngée, d'où la nécessité d'une surveillance en service ORL spécialisé, c'est à dire en centre de référence ou centres de compétence.
Laser ou micro-débrideur... ? Que choisir ? Le micro débrideur fonctionne comme un petit tube avec une aspiration et une lame de rasoir qui va abraser la muqueuse. Le laser "brûle" et vaporise les papillomes, les fumées du laser sont aspirées et rejetées hors de votre organisme. C'est à l'ORL qui vous opére que revient ce choix en fonction des localisations de vos papillomes ( sur les cordes vocales, au dessus ou en dessous, plus bbas sur la trachée...) et de leurs formes planes (comme une épaisse plaque d'eczéma ou de psoriasis sur la peau) ou pédiculées (comme un petit chou-fleur accroché par un pied sur la muqueuse de la paroi laryngée ou des cordes vocales).
Pour vous aider à traverser ces quelques années à venir et un soutien plus personnalisé si besoin, vous pourriez nous contactez via notre adresse mail contact@vaincreprr.fr puisque vous avez déjà rejoint notre association.
Cordiales salutations,
Colette Vice-Présidente de Vaincre PRR