Re: Cidofovir et papillomatose respiratoire récurrente
Publié : 29 juil. 2016 17:12
Bonjour SebUK
Ce message vient confirmer nos différents échanges. Compte tenu des difficultés d’accès au cidofovir rapportées par certaines familles, le conseil d'administration de l’association Vaincre PRR m’avait demandé, début 2015, de contacter l’ANSM en tant que présidente de Vaincre PRR. Fin juin 2015, j’ai donc posé la question de la disponibilité du cidofovir en France et des modalités d’accès à ce médicament pour les adultes et les enfants malades qui le souhaiteraient, bien entendu sur prescription du médecin les prenant en charge, compte tenu du caractère agressif de leur infection virale (à partir de 4 interventions de chirurgie ORL par an).
Voici l’essentiel de ce que l’on peut retenir de l’entretien que j’ai pu avoir avec les deux représentantes de l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé), qui gèrent le dossier du cidofovir ;
Sur la disponibilité du cidofovir
Suite au retrait d’AMM (autorisation de mise sur le marché) au niveau européen prononcé en 2013 et à la demande du laboratoire Gilead qui fabriquait ce médicament, le cidofovir n’est disponible dans toute l’Union européenne que sous forme d’ATU (autorisation temporaire d’utilisation). Il n’y a pas de stock de cidofovir en France. L’ANSM passe commande à un laboratoire anglais (Nexcape), au fur et à mesure des demandes qui lui parviennent, Nexcape est le laboratoire anglais qui distribue le cidofovir partout en Europe. En juin 2015, le laboratoire avait des difficultés à répondre à la demande sans que les raisons précises de ces difficultés soient précisées.
Les représentantes de l’ANSM, recontactées en octobre 2015, disaient alors que toutes les demandes d’ATU étaient acceptées, que ce soit pour la PRR ou pour deux autres maladies elles aussi d’origine virale, pour autant que le cidofovir soit disponible sur le marché.
Sur les ATU et la notion de médicament orphelin
Il existe deux types d’ATU. Chacun de ces types a fait l’objet d’une rapide analyse :
1°) l’ATU individuelle ; son principe est commun à tous les médicaments délivrés en ATU et à tous les cas pour lesquels il est demandé une ATU ; l’ATU doit être adaptée à la maladie et au cas de la personne, d’où une attribution au cas par cas pour une utilisation par le médecin prescripteur sous sa responsabilité, en dehors de tout cadre réglementaire comme celui que constitue une AMM. Ceci peut expliquer que les familles aient l’impression d’une gestion différente selon le cas.
2°) l’ATU de cohorte ; elle précède généralement la délivrance d’une AMM, (elle est souvent demandée par le labo qui fait une demande d’AMM) et permet l’utilisation anticipée du médicament pour un ensemble de personnes (une cohorte) répondant aux mêmes critères de diagnostic et de nécessité thérapeutique.
La notion de médicament orphelin a également été rapidement évoquée. Un traitement qui n’est pas mis en vente ou n’est plus commercialisé pour des raisons de non rentabilité prévisible ou constatée est dit « médicament orphelin ». Ce sera aussi un point à rediscuté lors de la réunion de travail que nous avons demandé à l'ANSM.
Sur la procédure de demande d’ATU elle-même
Cette procédure est très codifiée. L’ensemble de la réglementation, des formulaires et des recommandations destinés au médecin demandeur et son collègue pharmacien sont disponibles sur Internet à l’adresse suivante :
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisa ... (offset)/8
Il ne m’appartiens pas de porter un jugement sur cette procédure mais j'ai eu des échos en provenance directe de médecins et pharmaciens (la demande doit toujours être cosignée par un binôme médecin-pharmacien du même hôpital)) sur le fait que remplir ce dossier. leur prenait du temps.
Vous pouvez transmettre toutes ces informations à votre chirurgien ORL en lui disant qu'il peut me joindre pour de plus amples informations si nécessaire. Il peut aussi contacter le chef de service ORL-pédiatrie à l'hôpital Robert Debré qui suit plusieurs cas de PRR chez des enfants et des adolescents. Il a une bonne expérience du cidofovir dans ce type de maladie (une douzaine de cas je pense). Il peut aussi s'adresser au pharmacien de l'hôpital Robert Debré qui traite les dossiers cidofovir.
Bon courage SebUK, tenez-nous au courant de l'évolution de cette fichue PRR. Le partage d'information entre malades et entre médecins peut faire avancer les choses. Ensemble, on est plus fort !
Colette, présidente de Vaincre PRR
Ce message vient confirmer nos différents échanges. Compte tenu des difficultés d’accès au cidofovir rapportées par certaines familles, le conseil d'administration de l’association Vaincre PRR m’avait demandé, début 2015, de contacter l’ANSM en tant que présidente de Vaincre PRR. Fin juin 2015, j’ai donc posé la question de la disponibilité du cidofovir en France et des modalités d’accès à ce médicament pour les adultes et les enfants malades qui le souhaiteraient, bien entendu sur prescription du médecin les prenant en charge, compte tenu du caractère agressif de leur infection virale (à partir de 4 interventions de chirurgie ORL par an).
Voici l’essentiel de ce que l’on peut retenir de l’entretien que j’ai pu avoir avec les deux représentantes de l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé), qui gèrent le dossier du cidofovir ;
Sur la disponibilité du cidofovir
Suite au retrait d’AMM (autorisation de mise sur le marché) au niveau européen prononcé en 2013 et à la demande du laboratoire Gilead qui fabriquait ce médicament, le cidofovir n’est disponible dans toute l’Union européenne que sous forme d’ATU (autorisation temporaire d’utilisation). Il n’y a pas de stock de cidofovir en France. L’ANSM passe commande à un laboratoire anglais (Nexcape), au fur et à mesure des demandes qui lui parviennent, Nexcape est le laboratoire anglais qui distribue le cidofovir partout en Europe. En juin 2015, le laboratoire avait des difficultés à répondre à la demande sans que les raisons précises de ces difficultés soient précisées.
Les représentantes de l’ANSM, recontactées en octobre 2015, disaient alors que toutes les demandes d’ATU étaient acceptées, que ce soit pour la PRR ou pour deux autres maladies elles aussi d’origine virale, pour autant que le cidofovir soit disponible sur le marché.
Sur les ATU et la notion de médicament orphelin
Il existe deux types d’ATU. Chacun de ces types a fait l’objet d’une rapide analyse :
1°) l’ATU individuelle ; son principe est commun à tous les médicaments délivrés en ATU et à tous les cas pour lesquels il est demandé une ATU ; l’ATU doit être adaptée à la maladie et au cas de la personne, d’où une attribution au cas par cas pour une utilisation par le médecin prescripteur sous sa responsabilité, en dehors de tout cadre réglementaire comme celui que constitue une AMM. Ceci peut expliquer que les familles aient l’impression d’une gestion différente selon le cas.
2°) l’ATU de cohorte ; elle précède généralement la délivrance d’une AMM, (elle est souvent demandée par le labo qui fait une demande d’AMM) et permet l’utilisation anticipée du médicament pour un ensemble de personnes (une cohorte) répondant aux mêmes critères de diagnostic et de nécessité thérapeutique.
La notion de médicament orphelin a également été rapidement évoquée. Un traitement qui n’est pas mis en vente ou n’est plus commercialisé pour des raisons de non rentabilité prévisible ou constatée est dit « médicament orphelin ». Ce sera aussi un point à rediscuté lors de la réunion de travail que nous avons demandé à l'ANSM.
Sur la procédure de demande d’ATU elle-même
Cette procédure est très codifiée. L’ensemble de la réglementation, des formulaires et des recommandations destinés au médecin demandeur et son collègue pharmacien sont disponibles sur Internet à l’adresse suivante :
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisa ... (offset)/8
Il ne m’appartiens pas de porter un jugement sur cette procédure mais j'ai eu des échos en provenance directe de médecins et pharmaciens (la demande doit toujours être cosignée par un binôme médecin-pharmacien du même hôpital)) sur le fait que remplir ce dossier. leur prenait du temps.
Vous pouvez transmettre toutes ces informations à votre chirurgien ORL en lui disant qu'il peut me joindre pour de plus amples informations si nécessaire. Il peut aussi contacter le chef de service ORL-pédiatrie à l'hôpital Robert Debré qui suit plusieurs cas de PRR chez des enfants et des adolescents. Il a une bonne expérience du cidofovir dans ce type de maladie (une douzaine de cas je pense). Il peut aussi s'adresser au pharmacien de l'hôpital Robert Debré qui traite les dossiers cidofovir.
Bon courage SebUK, tenez-nous au courant de l'évolution de cette fichue PRR. Le partage d'information entre malades et entre médecins peut faire avancer les choses. Ensemble, on est plus fort !
Colette, présidente de Vaincre PRR