Le Forum maladies rares

Je vous poste un mail intéressant dont le contenu a été pris sur le site de la société Pharnext : rapport de la gérance sur les projets de résolutions proposés à l’assemblés générale du 15 février 2024 .

«  après concertations avec les différentes parties prenantes – responsables de la
Société, membres du conseil de surveillance, leaders d’opinion (key opinion leaders),
associations de patients – la Société a décidé de poursuivre l’exploitation et la
valorisation des résultats et de préparer des dossiers réglementaires auprès de la
Food and Drug Administration américaine (FDA) et de l’Agence européenne des
médicaments (EMA) pour le PXT3003 dans la CMT1A ; cette décision est notamment
motivée par le fait que (i) la sûreté du PXT3003 n’est pas (re)mise en cause, (ii) il
n’existe actuellement aucun traitement pour la CMT1A, (iii) la première étude de Phase
III montre des résultats positifs, et (iv) la seconde étude de Phase III, après
retraitement des données aberrantes et utilisation du critère CMTNS, montre elle-aussi
des résultats positifs ». Félicitations à l'équipe de Pharnext pour ce résultat.

Merci DDD pour ce partage !

Voici le lien vers l'article dédié au PXT3003 sur le site de la société Pharnext : https://pharnext.com/fr/pipeline/pxt3003

Plusieurs essais cliniques sponsorisés par Pharnext ont effectivement été menés dès 2011, deux sont encore en cours. Des hôpitaux français sont impliqués dans ces recherches pour évaluer l'efficacité et la tolérance du PXT3003 chez les patients atteints de CMT1A : CHU de Lille, Limoges, Lyon, La Timone (Marseille), Nantes, Le Kremlin-Bicêtre, La Pitié-Salpêtrière (Paris), Angers, Bordeaux, Strasbourg.

Essai de phase 2 terminé en 2017 : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/ ... w=2&rank=6
Essai de phase 3 terminé en 2020 : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/ ... w=2&rank=4
Essai de phase 3 encore en cours : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/ ... w=2&rank=7
Essai de phase 3 encore en cours : https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/ ... w=2&rank=5

https://pharnext-website.cdn.prismic.io ... 1rance.pdf

Bonjour,
Voici le lien pour l'annonce de résultat positif phase III fin page 2 et début page 3 "la première étude de Phase
III montre des résultats positifs, et (iv) la seconde étude de Phase III, après
retraitement des données aberrantes et utilisation du critère CMTNS, montre elle-aussi
des résultats positifs ».